El XI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras constituye un espacio de encuentro, reflexión y colaboración entre todos los agentes implicados en el abordaje de las enfermedades raras. El Congreso nace con la vocación de impulsar el intercambio de conocimiento y experiencias, promover el diálogo multisectorial y contribuir a la identificación de soluciones que permitan avanzar hacia una atención más equitativa, innovadora y centrada en las personas.

En un contexto marcado por los avances científicos y terapéuticos, pero también por importantes desafíos en materia de diagnóstico, acceso a los tratamientos, investigación y coordinación asistencial, el Congreso se plantea como una plataforma orientada a la acción, capaz de generar propuestas y fomentar alianzas que den respuesta a las necesidades de la comunidad de enfermedades raras.

Los objetivos principales del Congreso son:

1. Actualizar el conocimiento científico, sanitario y social en torno al diagnóstico, tratamiento, investigación e innovación en enfermedades raras y medicamentos huérfanos.
2. Analizar los retos actuales relacionados con el acceso, la financiación, la evaluación y la equidad en la atención a las personas con enfermedades raras, desde una perspectiva nacional e internacional.
3. Impulsar el diálogo y la colaboración entre Administraciones Públicas, profesionales sanitarios, investigadores, industria farmacéutica, entidades sociales y pacientes para favorecer respuestas coordinadas y sostenibles.
4. Generar propuestas concretas que contribuyan a mejorar las políticas públicas, los modelos asistenciales, la coordinación sociosanitaria y el impulso de la investigación en enfermedades raras.
5. Reforzar el papel de las personas con enfermedades raras y de sus organizaciones como agentes activos en la definición de prioridades, la toma de decisiones y el desarrollo de soluciones centradas en las necesidades de la comunidad.